Rundschreiben

Roctavian® (Wirkstoff: Valoctocogen Roxaparvovec) wird nach einer Vereinbarung zwischen dem GKV-Spitzenverband und dem pharmazeutischen Unternehmer BioMarin International Ltd. ab 15. Dezember 2023 ab dem ersten Behandlungsfall im Anwendungsgebiet mit einem Zusatznutzen als Praxisbesonderheit anerkannt:

• Roctavian wird angewendet in der Behandlung von schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5).
  
  

Die Versorgungsbefugnis ist auf diejenigen Leistungserbringer beschränkt, die an der vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) geforderten anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) und Auswertung mitwirken.

Gemäß den Vorgaben der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hinsichtlich zusätzlicher Maßnahmen zur Risikominimierung ist seitens des pharmazeutischen Unternehmers Informationsmaterial für medizinisches Fachpersonal und für Patientinnen und Patienten sowie eine Patientenkarte zur Verfügung zu stellen.

Weitere Anwendungsgebiete oder Patientengruppen sind hiervon nicht umfasst. Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Roctavian soll durch in der Therapie der Hämophilie und/oder Blutungsstörungen erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen.

Die Anerkennung als Praxisbesonderheit gilt nicht bei der Anwendung von Roctavian außerhalb der gesetzlich bestimmten Bedingungen (im Rahmen eines nicht bestimmungsgemäßen Gebrauchs, „off label use“).

Detaillierte Informationen zur Praxisbesonderheit finden Sie auf der Seite des GKV-Spitzenverbandes unter dem folgenden Link