Rundschreiben

Pombiliti® (Wirkstoff: Cipaglucosidase alfa) wird ab dem 1. Februar 2024 nach einer Vereinbarung zwischen dem GKV-Spitzenverband und dem pharmazeutischen Unternehmer Amicus Therapeutics ab dem ersten Behandlungsfall als Praxisbesonderheit anerkannt.

Die Praxisbesonderheit gilt ausschließlich für:

• eine langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD).
  
  

Weitere Anwendungsgebiete oder Patientengruppen von Pombiliti® sind hiervon nicht umfasst.

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Cipaglucosidase alfa sollte durch in der Therapie von Patienten mit Morbus Pompe oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen oder neuromuskulären Erkrankungen erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen.

Die Praxisbesonderheit gilt längstens bis zum Ablauf des Patent- und Unterlagenschutzes und nur solange Amicus Therapeutics Pombiliti® in Deutschland vertreibt.

Die Anerkennung als Praxisbesonderheit gilt nicht bei der Anwendung von Pombiliti außerhalb der gesetzlich bestimmten Bedingungen (im Rahmen eines nicht bestimmungsgemäßen Gebrauchs, „off label use“).

Weitere Informationen zur Praxisbesonderheit finden Sie auf der Seite des GKV-Spitzenverbandes unter dem folgenden Link